Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration, FDA) официально одобрило терапию генномодифицированными лимфоцитами (CAR-T) для лечения лейкемии. Это первый случай выхода подобного препарата на рынок в США. Официальный пресс-релиз появился на сайте FDA 30 августа 2017 года, также об этом сообщает MIT Technology Review.
Метод лечения под торговой маркой Kymriah (международное название тисагенлеклусел) представляет из себя клеточную терапию генномодифицированными лимфоцитами, а точнее лимфоцитами с химерными антигенными рецепторами (CAR-T).
Технология CAR-T заключается в «настройке» собственного иммунитета больного против опухолевых клеток, несущих на поверхности определенные маркеры. У пациента берут T-лимфоциты, а затем при помощи безвредного вирусного вектора встраивают в геном этих клеток кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против специфических белков, представленных на поверхности злокачественных клеток. После этого клетки вводят обратно в кровь пациента.
Читать далее «Терапия ГМ-лимфоцитами стала первой официально одобренной генотерапией в США»